近年来，多发性骨髓瘤的发病率逐年上升，已成为我国第二常见的血液系统恶性肿瘤。由于难以完全治愈，临床表现复杂，极易导致误诊、漏诊，且复发率较高，患者往往长期陷入治疗困难。值得庆幸的是，随着医疗技术的快速发展，各种创新药物和治疗方案逐渐应用于临床，为患者带来新的希望。 近日，华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科孙春燕教授接受采访时指出，当前多发性骨髓瘤的治疗已进入新阶段，主要在“早诊断、早治疗提高疗效，创新疗法助愈，长期管理保证生存”。等。”患者有望实现更高质量的长期生存并走向“功能性治愈”。 人口老龄化和检测手段的进步是发病率上升的主要原因。 多发性骨髓瘤发病率的增加主要与三个主要因素有关。孙春燕教授分析指出：一是人口老龄化趋势明显，疾病更容易发生在老年群体。随着平均寿命的延长，患者数量自然会增加；其次，检测手段的不断完善，随着健康检测的普及和科学的日益普及，让更多的潜在患者得到及时的治疗和诊断。第三，对该病的关注度有所提高，一些县市级医院在没有独立的专科的情况下，专门开设了多发性骨髓瘤亚专科。血液科。由于患者多为老年人，很多人选择就近就诊，因此该病是各大医院诊治的重要疾病之一。 “过去十年，多发性骨髓瘤的治疗取得了重大进展。”孙春燕教授指出，过去患者的中位生存期只有3-4年，而现在在中国已经延长到8-10年。生存时间的延长也导致患者群体的不断积累。 尽管多发性骨髓瘤的诊断并不复杂，但由于其临床表现的差异性，误诊和漏诊仍需引起重视。孙春燕教授表示，该病的主要症状包括高钙血症、肾脏损害、贫血以及骨痛或骨质破坏。 “很多患者往往不会第一时间到血液科就诊，如果接诊医生没有考虑到血液科疾病在排除科内疾病后，这可能会导致诊断和治疗的延误。” 早期诊断和早期治疗是关键，创新疗法正在照亮“功能性治愈”的前景。 “从出现症状到诊断通常需要 2-6 个月的时间。虽然这个时期通常不会致命，但病情可以从早期进展到晚期。”孙春燕教授强调，改善预后的关键在于早诊断、早治疗。随着近年来新药的广泛使用，患者的长期生存率可显着提高。 目前，多发性骨髓瘤的治疗目标不再局限于缓解症状、延缓病情进展，而是正在向“功能性治愈”迈进。所谓“功能性治愈”，是指将患者体内的肿瘤细胞减少到现有检测方法无法检测到的水平，并进行治疗。使它们长期保持稳定。 近年来出现的各种创新疗法为实现这一目标提供了有力支持。以双特异性抗体为例，它们通过“一端连接肿瘤细胞，另一端连接人类T细胞”的机制直接靶向肿瘤。引导免疫细胞精准杀伤肿瘤细胞。这种疗法不仅有效率超过90%，还能有效防止“脱靶效应”，覆盖更多类型的肿瘤细胞。 “即使是复发的患者，也无需恐慌。”孙春燕教授表示，虽然90%以上的患者都会复发，但目前复发后的治疗有效率仍然在90%以上。过去，复发治疗后的中位缓解时间为1-2年。如今，随着双特异性抗体、CART细胞疗法等新药和新技术的不断出现，复发后复治的疗效和缓解时间已经很大大大改善了。 长效管理需要“三方合作”，提升合规性是关键 由于多发性骨髓瘤需要长期治疗，孙春燕教授以高血压、糖尿病等慢性病为例强调了“长期管理”的重要性，并指出需要医生、患者和家属的共同努力。 孙春燕教授分享了两个典型案例：来自武汉的刘先生30多岁就被确诊，至今已十多年无病。他每周尝试锻炼和骑行几个小时，生活积极乐观；而另一名老年患者症状好转后不再看病，导致旧病复发，令他后悔不已。 “初诊普拉特的治疗有效率高达90%-100%，但依从性差会直接影响预后。”他呼吁患者坚持规范治疗，不要停药。因症状短期缓解而擅自服药。积极配合和长期规范治疗至关重要。 最后，孙春燕教授强调，随着早期诊断意识的提高、创新治疗的普及以及长期管理策略的完善，多发性骨髓瘤患者的生活质量和生存时间将不断提高。 “只要积极配合治疗，患者就可以像正常人一样享受高质量的生活。” （张梦凡）